本書由旅居美國、加拿大、澳洲三國二十五位華人教授、博士根據個人專長分篇撰寫。全書共分二十章。第一章為概述。第二章至第九章為基礎部份，介紹基因治療的分子生物學基礎、DNA重組技術、遺傳性疾病的分子生物學診斷、基因突變的檢測、基因轉移的方法。第十章至第二十章為臨床部份，介紹心血管疾病、腫瘤、血友病、神經系統疾病等的基因治療。書末附錄介紹1989-1996世界各國主要的基因治療研究課題、人類主要疾病的基因突變位置。