解析2020諾獎化學獎技術：CRISPR/Cas系統的前世 | 2020諾貝爾化學獎
昨(7)日，2020年諾貝爾化學獎得主出爐，由法籍學者Emmanuelle Charpentier(伊曼紐·夏彭提耶)，以及美籍學者Jennifer A. Doudna(珍妮佛·道納)共同獲得，以 ...2016年02月18日星期四23:57:08掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊↓SkiptoMainContent首頁Facebook聯絡我們訂閱註冊登入全民防疫精準醫療專區再生醫學專區亞洲生技大會北美生物科技展ASCO年會報導臺日生技報導BTC2020即時報導臺北生技小聚首頁›全球新聞›國際快訊›解析2020諾獎化學獎技術：CRISPR/Cas系統的前世、現在與未來夏彭提耶、道納CRISPR基因編輯獲獎張鋒成遺珠！解析2020諾獎化學獎技術：CRISPR/Cas系統的前世、現在與未來2020.10.08環球生技雜誌/記者吳培安編譯發表於2020-10-08作者記者吳培安—暫無迴響↓ 夏彭提耶(左)、道納(右)因CRISPR基因編輯獲2020諾貝爾化學獎。
(圖/改自NobelPrize官方網站) 昨(7)日，2020年諾貝爾化學獎得主出爐，由法籍學者EmmanuelleCharpentier(伊曼紐·夏彭提耶)，以及美籍學者JenniferA.Doudna(珍妮佛·道納)共同獲得，以表彰其在研發CRISPR/Cas9系統的貢獻，為生物遺傳工程開創更大的可能性。
值得注意的是，兩位獲獎人於2016年獲頒唐獎生技醫藥獎時，係與MIT張鋒(FengZhang)教授共同獲得，不過，張鋒卻與本屆諾獎失之交臂，未被列於諾貝爾獎獲獎名單中。
CRISPR/Cas9全名為「常間回文重複序列叢集/常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統」(ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeat/CRISPRassociatedprotein9)，其原本為細菌與古細菌對抗外來入侵的適應性免疫防禦系統，後應用在DNA編輯上，大大改善了基因編輯的效率、精準度和敏銳度，甚至應用在斑馬魚、植物、猴子、豬、小鼠等多物種的遺傳工程上。
唐獎第二屆生技醫藥獎得主。
左起：伊曼紐•夏彭提耶、珍妮佛•道納及張鋒。
(圖/本刊資料中心)Charpentier、Doudna與張鋒的三方競合CRISPR/Cas9系統，是Charpentier在研究化膿性鏈球菌(Streptococcuspyogenes)時，發現「反式活化RNA」(tracrRNA)這種未知的分子，參與了細菌對抗病毒的免疫反應，且發現Cas9蛋白的活性會仰賴tracrRNA。
其後，又找到了CRISPRRNA(crRNA)。
Doudna則在與Charpentier合作中，進一步發現，crRNA和tracrRNA這兩種RNA可以透過嵌合，形成單鏈引導RNA(sgRNA)，進行「導航」、找尋目標基因，而此雙分子系統能夠讓基因體編輯更有效率，甚至是客製化，以尋找科學家想要的特定基因位置進行編輯。
2012年，兩人在此細菌免疫系統中的發現，在短短20幾天就為頂尖期刊《Science》所接受刊登。
然而，在這篇文章正式刊登前，CRISPR/Cas系統的潛力就已經在科學界口耳相傳。
張鋒在2013年，即獨立進行CIRSPR/Cas系統的研究，並率先將基因體編輯帶入真核生物領域，將此系統應用在哺乳類細胞和人類細胞中，並且取得成功；而後更進一步改良出「同時編輯多個基因」、以及「同源性基因修復」的操作方法。
不過，由於張鋒在2014年4月，透過布洛德研究所(BroadInsitute)取得CRISPR在美國的首個專利，近乎囊括了與CRISPR相關的重要商業應用，因此也一度在2017年，和Charpentier與Doudna上演專利訴訟戰。
現在，三位CRISPR領域的先驅性人物，分別成立了多家各自以CRISPR技術進行開發的公司，其中的三巨頭：CRISPRTherapeutics由Charpentier所創立、IntelliaTherapeutics由Doudna所創立；EditasTherapeutics由張鋒所創立。
哈佛-MIT布洛德研究所張鋒教授。
(圖/本刊資料中心)CRISPR的現在與未來自CRISPR/Cas9基因編輯系統為世人所知曉後，也逐步踏入臨床試驗領域，期盼以基因編輯為難治之症帶來嶄新療法。
例如，2017年底福泰製藥(VertexPharmaceuticals)與CRISPRTherapeutics結盟，開發用於鐮刀型及地
(圖/改自NobelPrize官方網站) 昨(7)日，2020年諾貝爾化學獎得主出爐，由法籍學者EmmanuelleCharpentier(伊曼紐·夏彭提耶)，以及美籍學者JenniferA.Doudna(珍妮佛·道納)共同獲得，以表彰其在研發CRISPR/Cas9系統的貢獻，為生物遺傳工程開創更大的可能性。
值得注意的是，兩位獲獎人於2016年獲頒唐獎生技醫藥獎時，係與MIT張鋒(FengZhang)教授共同獲得，不過，張鋒卻與本屆諾獎失之交臂，未被列於諾貝爾獎獲獎名單中。
CRISPR/Cas9全名為「常間回文重複序列叢集/常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統」(ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeat/CRISPRassociatedprotein9)，其原本為細菌與古細菌對抗外來入侵的適應性免疫防禦系統，後應用在DNA編輯上，大大改善了基因編輯的效率、精準度和敏銳度，甚至應用在斑馬魚、植物、猴子、豬、小鼠等多物種的遺傳工程上。
唐獎第二屆生技醫藥獎得主。
左起：伊曼紐•夏彭提耶、珍妮佛•道納及張鋒。
(圖/本刊資料中心)Charpentier、Doudna與張鋒的三方競合CRISPR/Cas9系統，是Charpentier在研究化膿性鏈球菌(Streptococcuspyogenes)時，發現「反式活化RNA」(tracrRNA)這種未知的分子，參與了細菌對抗病毒的免疫反應，且發現Cas9蛋白的活性會仰賴tracrRNA。
其後，又找到了CRISPRRNA(crRNA)。
Doudna則在與Charpentier合作中，進一步發現，crRNA和tracrRNA這兩種RNA可以透過嵌合，形成單鏈引導RNA(sgRNA)，進行「導航」、找尋目標基因，而此雙分子系統能夠讓基因體編輯更有效率，甚至是客製化，以尋找科學家想要的特定基因位置進行編輯。
2012年，兩人在此細菌免疫系統中的發現，在短短20幾天就為頂尖期刊《Science》所接受刊登。
然而，在這篇文章正式刊登前，CRISPR/Cas系統的潛力就已經在科學界口耳相傳。
張鋒在2013年，即獨立進行CIRSPR/Cas系統的研究，並率先將基因體編輯帶入真核生物領域，將此系統應用在哺乳類細胞和人類細胞中，並且取得成功；而後更進一步改良出「同時編輯多個基因」、以及「同源性基因修復」的操作方法。
不過，由於張鋒在2014年4月，透過布洛德研究所(BroadInsitute)取得CRISPR在美國的首個專利，近乎囊括了與CRISPR相關的重要商業應用，因此也一度在2017年，和Charpentier與Doudna上演專利訴訟戰。
現在，三位CRISPR領域的先驅性人物，分別成立了多家各自以CRISPR技術進行開發的公司，其中的三巨頭：CRISPRTherapeutics由Charpentier所創立、IntelliaTherapeutics由Doudna所創立；EditasTherapeutics由張鋒所創立。
哈佛-MIT布洛德研究所張鋒教授。
(圖/本刊資料中心)CRISPR的現在與未來自CRISPR/Cas9基因編輯系統為世人所知曉後，也逐步踏入臨床試驗領域，期盼以基因編輯為難治之症帶來嶄新療法。
例如，2017年底福泰製藥(VertexPharmaceuticals)與CRISPRTherapeutics結盟，開發用於鐮刀型及地