美國FDA首批用於治療神經纖維瘤1型藥物selumetinib | 神經纖維瘤症狀
近(10)日，美國食品藥物局(US Food and Drug Administration (FDA))今天批准了用於治療患有神經纖維瘤1型(Neurofibromatosis type 1，NF1) ...2016年02月18日星期四23:57:08掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊↓SkiptoMainContent首頁Facebook聯絡我們訂閱註冊登入全民防疫精準醫療專區再生醫學專區亞洲生技大會北美生物科技展ASCO年會報導臺日生技報導BTC2020即時報導臺北生技小聚首頁›全球新聞›國際快訊›美國FDA首批用於治療神經纖維瘤1型藥物selumetinib美國FDA首批用於治療神經纖維瘤1型藥物selumetinib2020.04.13環球生技雜誌/記者王棋祺編譯發表於2020-04-13作者記者王棋祺—暫無迴響↓FDAApprovesSelumetinibforPatientswithNeurofibromatosisType1(圖片來源：網路)近(10)日，美國食品藥物局(USFoodandDrugAdministration(FDA))今天批准了用於治療患有神經纖維瘤1型(Neurofibromatosistype1，NF1)兒童的藥物：selumetinib(Koselugo)。
此藥物是FDA對於這一類因為基因的突變引起神經纖維細胞的不正常增生的第一個藥物。
該批准是緊接在美國國家癌症研究所(NationalCancerInstitute)進行的一項臨床試驗之後。
這項臨床試驗的研究人員招募了患有神經纖維瘤1型和無法手術的叢狀神經纖維瘤的兒童患者。
在此有效實驗當中，有50名兒童患者每日會口服兩次25mg劑量的藥物，同時也常規性的評估腫瘤的大小和併發症的後續變化，一直到出現疾病進程中出現無法接受的副作用。
NF1屬於出生早期就會表現出虛弱、進展性、外形改變的疾病，許多特徵會隨著年紀增大而逐漸明顯。
此外，NF1會出現膚色變化、骨骼、神經系統的病變以及具有發展出良性和惡性腫瘤的風險。
大概有30%-50%的罕見疾病患者在一出生就會出現叢狀神經纖維瘤。
FDA本次所批准的selumetinib特別用於2歲以上的兒童患者，尤其是有症狀且出現叢狀神經纖維瘤的患者。
在此實驗中的所有患者，總計有66%的患者對此藥物有反應。
透過追蹤3到6個月的核磁共振(MRI)檢查中發現有將近20%的患者的叢狀神經纖維瘤的大小有縮小，然而並沒有患者的腫瘤會完全消失。
在這群患者中，大概有82%的患者持續了12個月都有反應產生。
Selumetinib是一種透過阻斷腫瘤細胞成長的關鍵激酶的激酶抑制劑(kinaseinhibitor)。
另外，藥物的副作用包含了噁心嘔吐、紅疹、腹痛、腹瀉、皮膚乾燥、疲勞、骨骼肌肉疼痛、發燒、痘痘、口腔炎、頭痛、甲溝炎、皮膚瘙癢。
其他較嚴重的副作用就包含了心衰竭和視神經毒性。
參考資料：1.https://www.mdmag.com/medical-news/fda-approves-selumetinib-patients-neurofibromatosis-type-1‹卡介苗可抗COVID-19？！美、日團隊分析初步證實《Nature》子刊:全球115項COVID-19研發疫苗5項已進臨床›文章分類國際快訊標籤:標靶藥物發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經理異動為沈易德加捷生醫(4109)董事會通過總經理聘任案等重要決議事項龍燈-KY(4141)RotamAgrochemical對RotamCropSciences新增資金貸與8.70億元更多12活動快訊|Billboard2020年Vol.74封面故事《臺灣資通訊、自動化業者跨入再生醫療仁
此藥物是FDA對於這一類因為基因的突變引起神經纖維細胞的不正常增生的第一個藥物。
該批准是緊接在美國國家癌症研究所(NationalCancerInstitute)進行的一項臨床試驗之後。
這項臨床試驗的研究人員招募了患有神經纖維瘤1型和無法手術的叢狀神經纖維瘤的兒童患者。
在此有效實驗當中，有50名兒童患者每日會口服兩次25mg劑量的藥物，同時也常規性的評估腫瘤的大小和併發症的後續變化，一直到出現疾病進程中出現無法接受的副作用。
NF1屬於出生早期就會表現出虛弱、進展性、外形改變的疾病，許多特徵會隨著年紀增大而逐漸明顯。
此外，NF1會出現膚色變化、骨骼、神經系統的病變以及具有發展出良性和惡性腫瘤的風險。
大概有30%-50%的罕見疾病患者在一出生就會出現叢狀神經纖維瘤。
FDA本次所批准的selumetinib特別用於2歲以上的兒童患者，尤其是有症狀且出現叢狀神經纖維瘤的患者。
在此實驗中的所有患者，總計有66%的患者對此藥物有反應。
透過追蹤3到6個月的核磁共振(MRI)檢查中發現有將近20%的患者的叢狀神經纖維瘤的大小有縮小，然而並沒有患者的腫瘤會完全消失。
在這群患者中，大概有82%的患者持續了12個月都有反應產生。
Selumetinib是一種透過阻斷腫瘤細胞成長的關鍵激酶的激酶抑制劑(kinaseinhibitor)。
另外，藥物的副作用包含了噁心嘔吐、紅疹、腹痛、腹瀉、皮膚乾燥、疲勞、骨骼肌肉疼痛、發燒、痘痘、口腔炎、頭痛、甲溝炎、皮膚瘙癢。
其他較嚴重的副作用就包含了心衰竭和視神經毒性。
參考資料：1.https://www.mdmag.com/medical-news/fda-approves-selumetinib-patients-neurofibromatosis-type-1‹卡介苗可抗COVID-19？！美、日團隊分析初步證實《Nature》子刊:全球115項COVID-19研發疫苗5項已進臨床›文章分類國際快訊標籤:標靶藥物發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經理異動為沈易德加捷生醫(4109)董事會通過總經理聘任案等重要決議事項龍燈-KY(4141)RotamAgrochemical對RotamCropSciences新增資金貸與8.70億元更多12活動快訊|Billboard2020年Vol.74封面故事《臺灣資通訊、自動化業者跨入再生醫療仁