《基因療法》不斷進擊! STAR-D 技術展現治療泡泡龍的臨床 ... | 泡泡龍基因治療

投資人的反應很直接,一個有希望治療泡泡龍的基因療法,讓Krystal Biotech這家公司6月24日股價大漲41.34%。

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國內投資登入註冊首頁國內投資主廚精選《基因療法》不斷進擊!STAR-D技術展現治療泡泡龍的臨床潛力KrystalBiotech股價大漲4成《基因療法》不斷進擊!STAR-D技術展現治療泡泡龍的臨床潛力KrystalBiotech股價大漲4成日期:2019/6/26作者:劉軒彤(生技第一站)基因療法秒速閱讀:投資人的反應很直接,一個有希望治療泡泡龍的基因療法,讓KrystalBiotech這家公司6月24日股價大漲41.34%,市值來到約6億美元。

什麼樣的興奮數字。

台灣也有生技公司研發治療泡泡龍的新藥?KrystalBiotech有一個試驗中的基因療法稱為KB103,用於治療罕見皮膚疾病:表皮溶解水皰症(epidermolysisbullosa,俗稱泡泡龍),這是一種罕見的基因突變遺傳疾病,罹病的孩童皮膚極度脆弱,稍微摩擦就破皮、起水泡。

技術平台:STAR-DGeneTherapyPlatform 試驗最新情況由於加入四位新的受試者,最近公司更新的1/2期臨床試驗,顯示治療第90天的情況:1、以超過12周未能癒合的開放式慢性皮膚傷口為治療標準,這次公布的KB103的6位受試者,有5位傷口癒合,第6位部分癒合。

2、累計至今,8位使用KB103的受試者中,7位傷口癒合。

另一位據說在試驗治療30天後因為不便長途旅行到受試醫院,因此放棄。

3、同時間,安慰劑組的3位,傷口仍呈現開放狀態。

從初步數字看來,此基因療法似乎有治療潛力,公司已準備今年底前進入三期臨床。

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