由子公司Belite Bio™所開發的LBS-008為市場首創(first-in-class)針對乾性黃斑部​病變及斯特格病變的口服藥物，此兩種眼科疾病分別會導致老年人及青少年的視力 ...行動裝置選單新藥產品回首頁新藥產品LBS-008LBS-008LBS-009LBS-007LBS-002LBS-008(由子公司BeliteBio™開發)為無法治癒的眼疾患者帶來希望首創口服新藥目前全球尚未有核准治療乾性黃斑部病變與斯特格病變的藥物1,100萬美國罹患黃斑部病變(AMD)人數1/10,000斯特格病變發生率1.7億2020年全球預估罹患黃斑部病變人數200億美金乾性黃斑部病變預估每年全球市場規模10億美金斯特格病變預估每年全球市場規模臨床二期概論：市場首創乾性黃斑部病變及斯特格病變口服用藥由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008為市場首創(first-in-class)針對乾性黃斑部病變及斯特格病變的口服藥物，此兩種眼科疾病分別會導致老年人及青少年的視力喪失，迄今無藥可醫。

LBS-008為一款RBP4抑制劑，其透過抑制主要輸送維他命A(視黃醇)進入眼睛的RBP4蛋白質，減少及調節進入視覺循環的維他命A數量，以阻止維他命A經過視覺循環所產生的有毒代謝物的形成及累積，達到減緩或停止乾性黃斑部病變與斯特格病變的惡化。

LBS-008是美國國家衛生研究院(NIH)神經治療藍圖計畫(BlueprintNeurotherapeuticsNetwork,簡稱藍圖計畫)中唯一入選作為治療乾性黃斑部病變的藥物，更是該計畫首個從藥物發現到完成臨床一期、達成所有里程碑的畢業生。

藍圖計畫的設立目的為針對美國政府最為重視、但尚無有效治療方法的神經疾病，在全球尋找最具突破性及治療潛力的藥物，並集結旗下15個研究中心的資源，加速將其開發成有效療法。

與一般NIH僅贊助研究經費的方式不同，為了確保這些重要的藥物可以最高規格開發並提高成功率，藍圖計畫由NIH主導並偕同全球生醫頂尖專家共同開發，直至完成臨床一期試驗。

LBS-008是其選入的14個項目中唯一用於治療乾性黃斑部病變的藥物，藍圖計畫並投入了1,000萬美元的經費。

同時，英國國家研究院於2018年發佈針對乾性黃斑部病變及斯特格病變的系統性分析報告中，也認可並推薦LBS-008的作用機轉。

LBS-008已完成臨床一期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。

本公司已進入斯特格病變臨床一b/二期試驗，並預計於2021年啟動斯特格病變臨床三期試驗及乾性黃斑部病變臨床三期。

LBS-008已分別取得美國食品暨藥品管理局及歐洲藥物管理局授予治療斯特格病變之孤兒藥認證(ODD)，並又以斯特格病變適應症取得美國食品暨藥品管理局之兒科罕見疾病認證(RPD)，為全球首例。

疾病概況：乾性黃斑部病變(DryAge-RelatedMacularDegeneration,DryAMD)黃斑部病變為造成全球50歲以上人口失明的主因。

黃斑部病變分為乾性(dryAMD)及濕性(wetAMD)兩種類型，其中90%為乾性黃斑部病變，僅美國就高達1,000萬人罹患乾性黃斑部病變，全球更高達1億7千萬人，造成每年2,550億美元的醫療支出。

目前全球尚未有可有效治療乾性黃斑部病變的藥物。

斯特格病變斯特格病變（StargardtDisease）是一種遺傳性罕見疾病，發生率約為八千至萬分之一，好發病於兒童，多數病患在20歲之前就會失明，目前無藥可醫。

該疾病的主因來自於ABCA4基因突變，加速過量視黃醇（維他命A）形成的A2E毒素的累積，致使視網膜色素上皮層細胞死亡，產生視覺缺損，最終導致失明。

正常視網膜健康的感光細胞與視網膜色上皮細胞視網膜色素上皮層病變乾性黃斑部病變始於視網膜色素上皮細胞的傷害隨年紀增長，毒性脂褐質逐漸累積視桿細胞死亡，剩下視錐細胞Drusen形成(一種累積於視網膜色素上皮細胞下層的斑塊)補體免疫系統的過度活化視錐細胞死亡造成視網膜色素上皮細胞萎縮與感光細胞死亡藥物機轉：防止有毒代謝物A2E累積乾性黃斑部病變(DryAMD)致病主因為過量視黃醇（維他命A）在視覺循環中形成有毒代謝物A2E，並累積於視網膜黃斑部的視網膜色素上皮層細胞與感光細胞內，致使視網膜色素上皮層細胞與感光細胞死亡，產生視覺缺損、線條扭曲或有色覺辨別等問題，最終導致失明，為患者的生活帶來極大不便。

視覺循環視黃醇結合蛋白4（RetinolBindingProtein4，簡稱RBP4）會與視黃醇（維他命A