2021/02/19. 挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗. 美國時間18日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的研究團隊宣布，將啟動為期三年的臨床一期試驗， ...網站主選單輸入手機下載官方APP，購物更便利免費傳送載點至手機訂單查詢會員專區我的收藏我的優惠券會員登出會員登入/註冊0最新加入項目{{::SalePage.PointsPayPair.PairsPoints|number}}點＋{{::SalePage.PointsPayPair.PairsPoints|number}}點結帳購物車內目前沒有商品語系幣別商品分類商品分類首頁精選要聞挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗全部分類贈品贈品挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗2021/02/19挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗美國時間18日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的研究團隊宣布，將啟動為期三年的臨床一期試驗，預計透過基因治療的腺相關病毒載體AAV2，將製造促進神經生長的關鍵蛋白質——腦源性神經滋養因子(BDNF)FB貼文Email美國時間18日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的研究團隊宣布，將啟動為期三年的臨床一期試驗，預計透過基因治療的腺相關病毒載體AAV2，將製造促進神經生長的關鍵蛋白質——腦源性神經滋養因子(BDNF)的基因，送入阿茲海默症或輕度認知障礙患者腦部，以評估此療法的安全性、以及在阻止神經退化的有效性。

 帶領此研究的UCSD轉譯神經科學研究所主任MarkTuszynski表示，這是AAV2-BDNF基因療法首次在人體進行的安全性及療效評估。

這項試驗預計為期三年，將招募24名受試者，其中半數為確診為阿茲海默症、或輕度知能障礙的患者，半數則作為對照組。

 由於BDNF屬於無法穿越血腦障壁(blood-brainbarrier)的大分子，因此研究團隊將會選用較無害的腺相關病毒AAV2作為BDNF基因的載體，準確地直接注射到目標腦區，目的是增加特定腦區的BDNF、促進治療效果。

 Tuszynski的研究團隊曾經在2001至2012年，執行另一項利用基因治療載體，透過注射將神經生長因子(NGF)導入腦部的臨床試驗，並在2015年發表在《JAMANeurology》。

在該項研究中，他們發現受試者的腦部出現促進生長、軸突生長(axonalsprouting)以及功能性標誌的活化。

 後來，Tuszynski將研究轉向BDNF，其是一種存在於腦部和中樞神經系統的生長因子，能夠協助神經元的存活、促進新神經元或突觸的成長與分化，且和容易受阿茲海默症影響的腦區有關，例如內嗅皮質(entorhinalcortex)和海馬迴(hippocampus)。

 其研究團隊將BDNF基因治療，在老化大鼠、老化猴和帶有澱粉樣蛋白(amyloid)的基因改造小鼠進行試驗，將BDNF送入這些動物受損的內嗅皮質和海馬迴，結果觀察到這種基因治療，可以逆轉神經連結的喪失，並使其免於細胞退化。

 Tuszynski表示，基因治療自1980年發展以來，已經在脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy)和萊伯氏先天性視神經萎縮(LeberHereditaryOpticNeuropathy)展現成功，期待能透過BDNF基因治療重建腦迴路、延緩細胞退化，為阿茲海默症和輕度認知障礙的患者帶來成效。

 參考資料：https://ucsdnews.ucsd.edu/pressrelease/first-in-human-clinical-trial-to-assess-gene-therapy-for-alzheimers-disease(編譯/吳培安)FBEmail請更新或使用其他的瀏覽器,以獲得最佳的使用者體驗!Chrome:https://www.google.com/chrome/browser/desktop/index.htmlFirefox:https://www.mozilla.org/zh-TW/firefox/new/