2016年02月18日星期四23:57:08掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊↓SkiptoMainContent首頁Facebook聯絡我們訂閱註冊登入全民防疫精準醫療專區再生醫學專區亞洲生技大會北美生物科技展ASCO年會報導臺日生技報導BTC2020即時報導臺北生技小聚首頁›全球新聞›國際快訊›UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗2020.06.24環球生技雜誌/記者吳培安編譯發表於2020-06-24作者記者吳培安—暫無迴響↓UniQure啟動首項亨丁頓舞蹈症基因療法人體試驗(圖片來源:UniQure官方網站) 近(19)日，荷蘭基因療法生技公司UniQure表示，已將其基因療法候選AMT-130，投入首位亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’sdisease)的人體試驗。

這是目前首項在亨丁頓氏舞蹈症患者展開人體試驗的基因療法。

AMT-130是利用腺相關病毒載體(AAVvector)來傳遞核酸，進而阻擋患者體內的突變基因繼續製造異常的亨丁頓蛋白(huntingtin)、進而阻止腦內神經細胞的死亡。

UniQure表示，目前已經有兩名患者參與這項試驗，其中一位接受基因療法注射到腦部，另一位則已經進行模擬程序(imitationprocedure)。

此試驗預計共招募26名受試者，目的是測試AMT-130的安全性，以及觀察此療法是否可以確實延緩亨丁頓氏舞蹈症的惡化速度。

受試者預計分成三組：兩組分別接受不同劑量的AMT-130治療，而安慰劑組則進行部分手術(partialsurgery)，模擬基因療法注射的程序。

除了AMT-130，UniQure還有另一項B型血友病候選療法，已經接近完成臨床三期試驗，預計在2021年可提交法規申請。

目前在亨丁頓氏舞蹈症的療法領域中，另一個正在茁壯的競爭者為VoyagerTherapeutics，其RNA干擾(RNAi)系統療法候選VY-HTT01，和賽諾菲(Sanofi)子公司Genzyme、亨丁頓氏舞蹈症治療倡議基金會(CHDIFoundation)合作，也預計在今年年中，向其投資人說明臨床試驗計畫。

亨丁頓氏舞蹈症是第四號染色體發生基因突變，使得細胞製造異常摺疊版本的亨丁頓蛋白、造成腦內神經細胞的退化與死亡，進而使患者出現生理及認知功能上的退化。

目前全美國共有將近3萬人罹患此疾病，但還沒有療法問世，不過可以透過Lunderbeck公司的Xenazine，以及梯瓦(Teva)的Austedo等藥物，幫助控制亨丁頓氏舞蹈症的異常肢體動作。

 參考資料：https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-huntingtons-gene-therapy-voyager/580191/關於記者吳培安天道酬勤，累了就休息‹Sanofi再加碼20億美元與TranslateBio達成協議進攻mRNA疫苗難治淋巴種瘤首款口服藥物獲批！Karyopharm血液腫瘤藥Xpovio取第2項適應症›文章分類國際快訊發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經理異動為沈易德加捷生醫(4109)董事會通過總經理聘任案等重要決議事項龍燈-KY(4141)RotamAgrochemical對RotamCropSciences新增資金貸與8.70億元更多12活動快訊|Billboard2020年Vol.74封面故事《臺灣資通訊、自動化業者跨入再生醫療仁寶集團最積極》更正啟事2020年Vol.78產業動態《生技新兵三顧如何贏得日立集團點頭》更正啟事2020年Vol.78名人語錄《2020BTC會議專家語錄》更正啟事《環球生技月刊》VOL.78－新藥？科技？創新防「鬱」新解方－出刊通知《環球生技月刊》VOL.77－再生醫療立法6版本大鬥法