羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證 ... | 舞蹈症新藥
羅氏（Roche）以4500萬買下的Ionis亨丁頓舞蹈症新藥，日前公佈Phase I/II數據，表現相當出色，可望成為第一個被核准的亨丁頓舞蹈症新藥。
國內投資登入註冊首頁國內投資主廚精選羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證日期:2018/3/6作者:江欣盈綜合外電孤兒藥、合作授權羅氏（Roche）以4500萬買下的Ionis亨丁頓舞蹈症新藥，日前公佈PhaseI/II數據，表現相當出色，可望成為第一個被核准的亨丁頓舞蹈症新藥。
成功減少病患神經細胞內毒性蛋白質研究人員表示，在兩個最高的劑量組，突變產生的毒性蛋白質（huntingtin）平均下降40%；某些病人甚至減少60%。
而這是截至目前為止任何亨丁頓舞蹈症療法當中最好的療效，成功減少病患神經細胞中一半的huntingtin蛋白質。
為什麼減少huntingtin蛋白質這麼重要？就是這種基因突變而產生的毒性蛋白質累積在神經細胞內，讓青壯年的病患經歷約20年逐漸失去肌肉協調、大腦認知能力的病程，走向生命終點。
延伸閱讀：《基因編輯》新技術更精準更快速!Cas9只切單股波蘭團隊成功編輯亨丁頓舞蹈症突變而這項臨床初期數據，如果能再通過安全性和療效的考驗，有希望拿到亨丁頓舞蹈症的第一個藥證。
研究團隊進一步表示，新藥不但能有效減少huntingtin，而且在最後一次的資料讀取中顯示，下降的趨勢依然持續著：表示huntingtin的清除率有可能隨著時間會越來越好。
因此，團隊正展開一項開放式（open-label）的延續性試驗。
Roche也為其將安排樞紐試驗（pivotaltrial）加速藥證取得。
關於亨丁頓舞蹈症新藥IONIS-HTTRx（RG6042）IONIS-HTTRx（RG6042）是一小段RNA的反股（antisense）：透過基因靜默（genesilencing）來讓huntingtinRNA無法轉譯為蛋白質，而關閉huntingtin的表現。
而IONIS-HTTRx（RG6042）可以減少所有形式的huntingtin表現，包括正常的以及突變的huntingtin，因此能治療所有種類的亨丁頓舞蹈症。
羅氏於2013年向Ionis買下IONIS-HTTRx（RG6042），目前已經取得FDA和歐盟EMA的孤兒藥認證（orphandrugdesignation）。
上一篇《基因編輯》新技術更精準更快速!Cas9只切單股波蘭團隊成功編輯亨丁頓舞蹈症突變下一篇《科技巨頭》找尋長生不老?Google醫療AI大將DaphneKoller走人喜歡這篇文章嗎？立即分享你可能感興趣的文章《日法人賣超》6/30(三)排行榜:東洋(-2641張)、台康生技(-753張)、中化生(-372張)、和康生(-184張)、益得(-163張)普生(4117)攜手富邦慈善基金會捐贈友邦抗體試劑展現國際人道援助齊心抗疫！岱宇(1598)決議啟動擴充產能、美國倉儲與售服團隊創造旗下品牌良好成長前景6月28日Genet新聞:接種疫苗可防重症但預防病毒感染與阻斷傳播【仍未知】、益安公告三年內降低子公司達亞持股累積達百分之十以上，並喪失控制力公司公告法德藥(4191)公告110年05月份自結合併報表之負債比率、流動比率及速動比率，暨銀行融資額度使用情形及預估未來三個月現金收支情形優你康(4150)公告110年05月份自結財務報表之負債比率、流動比率及速動比率暨銀行可使用融資額度情形及未來三個月現金收支情形。
萊鎂醫(6633)公告110年05月份自結報表之流動比率、速動比率、負債比率、預估未來三個月現金收支情形及全體銀行融資額度與使用情形信東生技(1770)公告110年現金增資洽特定人繳款期間暐世(4197)變更110年股東常會召開日期(補充說明)本網站提供之資訊僅供輔助參考不得作為投資決策依據投資行為的風險應自行承擔聯絡我們FB分享線上客服
國內投資登入註冊首頁國內投資主廚精選羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證日期:2018/3/6作者:江欣盈綜合外電孤兒藥、合作授權羅氏（Roche）以4500萬買下的Ionis亨丁頓舞蹈症新藥，日前公佈PhaseI/II數據，表現相當出色，可望成為第一個被核准的亨丁頓舞蹈症新藥。
成功減少病患神經細胞內毒性蛋白質研究人員表示，在兩個最高的劑量組，突變產生的毒性蛋白質（huntingtin）平均下降40%；某些病人甚至減少60%。
而這是截至目前為止任何亨丁頓舞蹈症療法當中最好的療效，成功減少病患神經細胞中一半的huntingtin蛋白質。
為什麼減少huntingtin蛋白質這麼重要？就是這種基因突變而產生的毒性蛋白質累積在神經細胞內，讓青壯年的病患經歷約20年逐漸失去肌肉協調、大腦認知能力的病程，走向生命終點。
延伸閱讀：《基因編輯》新技術更精準更快速!Cas9只切單股波蘭團隊成功編輯亨丁頓舞蹈症突變而這項臨床初期數據，如果能再通過安全性和療效的考驗，有希望拿到亨丁頓舞蹈症的第一個藥證。
研究團隊進一步表示，新藥不但能有效減少huntingtin，而且在最後一次的資料讀取中顯示，下降的趨勢依然持續著：表示huntingtin的清除率有可能隨著時間會越來越好。
因此，團隊正展開一項開放式（open-label）的延續性試驗。
Roche也為其將安排樞紐試驗（pivotaltrial）加速藥證取得。
關於亨丁頓舞蹈症新藥IONIS-HTTRx（RG6042）IONIS-HTTRx（RG6042）是一小段RNA的反股（antisense）：透過基因靜默（genesilencing）來讓huntingtinRNA無法轉譯為蛋白質，而關閉huntingtin的表現。
而IONIS-HTTRx（RG6042）可以減少所有形式的huntingtin表現，包括正常的以及突變的huntingtin，因此能治療所有種類的亨丁頓舞蹈症。
羅氏於2013年向Ionis買下IONIS-HTTRx（RG6042），目前已經取得FDA和歐盟EMA的孤兒藥認證（orphandrugdesignation）。
上一篇《基因編輯》新技術更精準更快速!Cas9只切單股波蘭團隊成功編輯亨丁頓舞蹈症突變下一篇《科技巨頭》找尋長生不老?Google醫療AI大將DaphneKoller走人喜歡這篇文章嗎？立即分享你可能感興趣的文章《日法人賣超》6/30(三)排行榜:東洋(-2641張)、台康生技(-753張)、中化生(-372張)、和康生(-184張)、益得(-163張)普生(4117)攜手富邦慈善基金會捐贈友邦抗體試劑展現國際人道援助齊心抗疫！岱宇(1598)決議啟動擴充產能、美國倉儲與售服團隊創造旗下品牌良好成長前景6月28日Genet新聞:接種疫苗可防重症但預防病毒感染與阻斷傳播【仍未知】、益安公告三年內降低子公司達亞持股累積達百分之十以上，並喪失控制力公司公告法德藥(4191)公告110年05月份自結合併報表之負債比率、流動比率及速動比率，暨銀行融資額度使用情形及預估未來三個月現金收支情形優你康(4150)公告110年05月份自結財務報表之負債比率、流動比率及速動比率暨銀行可使用融資額度情形及未來三個月現金收支情形。
萊鎂醫(6633)公告110年05月份自結報表之流動比率、速動比率、負債比率、預估未來三個月現金收支情形及全體銀行融資額度與使用情形信東生技(1770)公告110年現金增資洽特定人繳款期間暐世(4197)變更110年股東常會召開日期(補充說明)本網站提供之資訊僅供輔助參考不得作為投資決策依據投資行為的風險應自行承擔聯絡我們FB分享線上客服