新型DNA療法可降低亨丁頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中突變蛋白含量 | 舞蹈症新藥
據6日發表於《The New England Journal of Medicine》的研究結果，研究人員使用新型的短鏈合成DNA藥物，成功降低了亨丁頓氏舞蹈 ...2016年02月18日星期四23:57:08掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊↓SkiptoMainContent首頁Facebook聯絡我們訂閱註冊登入全民防疫精準醫療專區再生醫學專區亞洲生技大會北美生物科技展ASCO年會報導臺日生技報導BTC2020即時報導臺北生技小聚首頁›全球新聞›科學要聞›新型DNA療法可降低亨丁頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中突變蛋白含量新型DNA療法可降低亨丁頓氏舞蹈症患者腦脊髓液中突變蛋白含量2019.05.08環球生技雜誌/薛瀹熢編譯發表於2019-05-08作者記者薛瀹熢—暫無迴響↓MichelleDardengo是第一名參與試驗的患者。
(圖片來源:sciencemag)據6日發表於《TheNewEnglandJournalofMedicine》的研究結果，研究人員使用新型的短鏈合成DNA藥物，成功降低了亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’schorea)患者腦脊髓液(CSF)中的疾病相關蛋白質。
亨丁頓氏舞蹈症是一種體顯性遺傳神經退化性疾病，目前並無有效方法可治癒或延緩疾病發生。
本次研究的相關成果最早於2017年公布，並在當時被稱為突破性的開創療法。
HTTRx由位於瑞士的羅氏藥廠(Roche)分部開發，並授權給美國的IonisPharmaceuticals。
而在本次所發表的論文中，共有46人參與試驗。
人工合成的短鏈DNA：HTTRx可以抑制亨丁頓氏舞蹈症相關的突變蛋白質生成，並且對人體並未有顯著的副作用。
HTTRx可以降低患者腦脊髓液(cerebrospinalfluid)中亨丁頓氏舞蹈症相關突變蛋白含量(研究無法直接測量中樞神經系統中的蛋白質含量，因此取腦脊髓液中的相關蛋白質含量做測定)。
隨著HTTRx的劑量增加，患者腦脊髓液中的突變蛋白也會隨之下降。
然而，作者也在論文中表示，以目前的觀測結果，患者的症狀並未隨著劑量增加或減少而有顯著的不同，甚至無法與使用安慰劑的對照組表現出差異。
未來，該研究將近一步招募600名亨丁頓氏舞蹈症的患者，已近一步評估藥物對緩慢進展性疾病症狀的影響，以及是否可以實際上減緩或阻止疾病的惡化。
試驗的第一名病人已在今年一月加入，最後的病人預計招募至2022年三月。
《TheNewEnglandJournalofMedicine》DOI:10.1056/NEJMe1904861 參考資料:ExperimentalHuntingtondiseasedrugreducestoxicprotein,newlypublisheddataconfirm‹5月07日市場觀測要點快速診斷慢性疲勞症候群奈米電路立大功›文章分類科學要聞發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經理異動為沈易德加捷生醫(4109)董事會通過總經理聘任案等重要決議事項龍燈-KY(4141)RotamAgrochemical對RotamCropSciences新增資金貸與8.70億元更多12活動快訊|Billboard2020年Vol.74封面故事《臺灣資通訊、自動化業者跨入再生醫療仁寶集團最積極》更正啟事2020年Vol.78產業動態《生技新兵三顧如何贏得日立集團點頭》更正啟事2020年Vol.78名人語錄《2020BTC會議專家語錄》更正啟事《環球生技月刊》VOL.78－新藥？科技？創新防「鬱」新解方－出刊通知《環球生技月刊》VOL.77－再生醫療立法6版本大鬥法－出刊通知更多未來活動Therearenoupcomingeventsatthistime.關於我們訂閱電子報隱私權聲明廣告刊登回首頁©2021環球生技月刊
(圖片來源:sciencemag)據6日發表於《TheNewEnglandJournalofMedicine》的研究結果，研究人員使用新型的短鏈合成DNA藥物，成功降低了亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’schorea)患者腦脊髓液(CSF)中的疾病相關蛋白質。
亨丁頓氏舞蹈症是一種體顯性遺傳神經退化性疾病，目前並無有效方法可治癒或延緩疾病發生。
本次研究的相關成果最早於2017年公布，並在當時被稱為突破性的開創療法。
HTTRx由位於瑞士的羅氏藥廠(Roche)分部開發，並授權給美國的IonisPharmaceuticals。
而在本次所發表的論文中，共有46人參與試驗。
人工合成的短鏈DNA：HTTRx可以抑制亨丁頓氏舞蹈症相關的突變蛋白質生成，並且對人體並未有顯著的副作用。
HTTRx可以降低患者腦脊髓液(cerebrospinalfluid)中亨丁頓氏舞蹈症相關突變蛋白含量(研究無法直接測量中樞神經系統中的蛋白質含量，因此取腦脊髓液中的相關蛋白質含量做測定)。
隨著HTTRx的劑量增加，患者腦脊髓液中的突變蛋白也會隨之下降。
然而，作者也在論文中表示，以目前的觀測結果，患者的症狀並未隨著劑量增加或減少而有顯著的不同，甚至無法與使用安慰劑的對照組表現出差異。
未來，該研究將近一步招募600名亨丁頓氏舞蹈症的患者，已近一步評估藥物對緩慢進展性疾病症狀的影響，以及是否可以實際上減緩或阻止疾病的惡化。
試驗的第一名病人已在今年一月加入，最後的病人預計招募至2022年三月。
《TheNewEnglandJournalofMedicine》DOI:10.1056/NEJMe1904861 參考資料:ExperimentalHuntingtondiseasedrugreducestoxicprotein,newlypublisheddataconfirm‹5月07日市場觀測要點快速診斷慢性疲勞症候群奈米電路立大功›文章分類科學要聞發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經理異動為沈易德加捷生醫(4109)董事會通過總經理聘任案等重要決議事項龍燈-KY(4141)RotamAgrochemical對RotamCropSciences新增資金貸與8.70億元更多12活動快訊|Billboard2020年Vol.74封面故事《臺灣資通訊、自動化業者跨入再生醫療仁寶集團最積極》更正啟事2020年Vol.78產業動態《生技新兵三顧如何贏得日立集團點頭》更正啟事2020年Vol.78名人語錄《2020BTC會議專家語錄》更正啟事《環球生技月刊》VOL.78－新藥？科技？創新防「鬱」新解方－出刊通知《環球生技月刊》VOL.77－再生醫療立法6版本大鬥法－出刊通知更多未來活動Therearenoupcomingeventsatthistime.關於我們訂閱電子報隱私權聲明廣告刊登回首頁©2021環球生技月刊