反義RNA新藥有望終結亨丁頓氏舞蹈症. 內容. 【基因線上】. 亨丁頓氏舞蹈症（​Huntington's disease）是一種神經退化性疾病，主要致病原因為huntingtin基因產生 ...  標題反義RNA新藥有望終結亨丁頓氏舞蹈症內容【基因線上】亨丁頓氏舞蹈症（Huntington’sdisease）是一種神經退化性疾病，主要致病原因為huntingtin基因產生突變，使得huntingtin蛋白質的電荷改變而產生摺疊錯誤，而泛素系統（ubiquitinsystem）無法移除這種摺疊錯誤的huntingtin蛋白質，堆積在大腦基底核（basalganglia）導致該區的神經細胞壞死，進而影響人體的運動及認知功能。

英國倫敦大學學院神經研究所（UniversityCollegeLondon,InstituteofNeurology）SarahTabrizi教授所率領的研究團隊，在Ionis製藥公司的資助下，進行第一個藥物治療人類亨丁頓氏舞蹈症臨床試驗。

而12月11日（英國時間）該研究團隊指出，新藥IONIS-HTTRx能有效治療亨丁頓氏舞蹈症，而且具有不錯的安全性及耐受性。

IONIS-HTTRx是一種人工合成的單股RNA（反義RNA，antisenseRNA），能結合huntingtin基因轉錄（transcription）的mRNA，以干擾後續轉譯（translation）之方式，使huntingtin蛋白質無法被製造，進而延緩亨丁頓氏舞蹈症病情惡化，或者預防它發生。

該研究團隊從英國、德國、加拿大等研究中心，挑選46名早期亨丁頓氏舞蹈症患者，進行這項第1/2a期臨床實驗，分別接受不同劑量的IONIS-HTTRx和安慰劑，而這些患者年齡為25歲到65歲之間。

研究結果顯示，患者腦脊液中huntingtin的含量，隨著IONIS-HTTRx劑量的增加而降低。

然而，更進一步的實驗結果，包含亨丁頓氏舞蹈症的改善情況、藥物的注射劑量以及反義RNA的序列以及未來的研究計劃，他們預計將於2018年上半年舉行的科研會議和後續發表的研究論文中陸續公開。

此外，羅氏藥廠（Roche）以4500萬美元取得Ionis製藥公司的授權，因此後續的臨床試驗和商業開發都將由羅氏藥廠進行。

對亨丁頓氏舞蹈症患者及其家屬來說，這項臨床試驗的結果，無疑帶給他們無比的希望。

除此之外，本項臨床試驗所採取的新藥治療模式，不僅能有效標靶致病蛋白質，且具安全性跟耐受性，無疑地提供其他神經退化疾病［包括阿茲海默症（Alzheimer’sdisease）和帕金森氏症（Parkinson’sdisease）〕臨床藥物研究團隊，一個全新的藥物研究開發方向。

出處經濟日報