由於氧合的鐮刀血紅蛋白不會聚合，voxelotor能阻斷聚合化及由此導致的紅血球鐮狀化和破壞。

voxelotor可改善溶血性貧血和氧運輸，並潛在地改變 ...Togglenavigation關於本會生策會簡介大事紀組織架構組織章程生策會員團體會員會員動態加入生策會生策要聞生策要聞影音專區活動訊息產業訊息新聞動態法規政策產業監測生醫產業發展數據監測首頁新聞動態產業訊息鐮刀型紅血球疾病(SCD)重大里程碑！首個治療疾病根源的藥物Oxbryta(voxelotor)獲美國FDA核准2019-11-28上一則下一則回列表頁｜GlobalBloodTherapeutics（GBT）公司近日，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用於12歲及以上鐮刀型紅血球病（SCD）兒童和成人患者的治療。

Oxbryta是一種每日口服一次的藥物，是首個被核准直接抑制鐮狀血紅蛋白聚合的治療藥物，這是SCD的根本病因。

Oxbryta可望在兩周內上市銷售。

Oxbryta取得FDA的優先審查通道資格，從新藥申請（NDA）被受理到最終核准僅僅用了2個多月時間。

Oxbryta的活性藥物為voxelotor（前稱GBT440），通過增加血紅蛋白對氧的親和力發揮作用。

由於氧合的鐮刀血紅蛋白不會聚合，voxelotor能阻斷聚合化及由此導致的紅血球鐮狀化和破壞。

voxelotor可改善溶血性貧血和氧運輸，並潛在地改變SCD的進程。

此前，FDA已授予voxelotor治療SCD的突破性藥物資格、快速通道地位、孤兒藥資格和罕見兒科疾病資格。

在歐洲，EMA已授予voxelotor優先藥物資格（PRIME）以及治療SCD的孤兒藥資格。

除了在≥12歲SCD患者中開展的III期臨床研究HOPE之外，GBT公司目前也正在開展一項IIa期研究HOPE-KIDS1，這是一項開放標籤、單劑量和多劑量研究，評估voxelotor治療SCD兒科患者（4-17歲）的安全性、耐受性、藥代動力學、探索性療效。

Oxbryta獲得FDA批准，基於III期臨床研究HOPE的結果，相關資料已發表於《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）。

HOPE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，在全球22個國家60家研究機構開展，評估了2種劑量水準的voxelotor（1500mg和900mg，每日一次口服給藥）與安慰劑治療SCD的療效和安全性。

研究共收納了274例年齡在12歲及以上SCD患者，大部分患者患有鐮狀細胞貧血（純合子血紅蛋白S或血紅蛋白Sβ0-地中海貧血）。

結果顯示，與安慰劑相比，voxelotor顯著增加了血紅蛋白水準、降低了溶血生物標誌物。

這些結果與抑制HbS聚合相符，voxelotor表現出改善疾病的潛力。

業界對Oxbryta的商業前景十分看好，醫藥市場調研機構EvaluatePharma今年6月發佈報告預測，Oxbryta將成為全球最暢銷的SCD藥物，2024年銷售額預計將達到19.8億美元，來自藍鳥生物的基因療法Zynteglo/LentiGlobin在同期的銷售額將達到10.33億美元。

Zynteglo/LentiGlobin是一種一次性基因療法，開發用於SCD和β地中海貧血的治療。

今年6月，Zynteglo獲歐盟有條件批准，用於12歲及以上、非β0/β0基因型的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者。

此次批准，使Zynteglo成為全球治療TDT的首個基因療法。

但行業人士認為，該藥更大的市場機會存在於SCD治療領域。

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