兩名β地中海貧血患者分別在接受CTX001基因編輯療法治療15個月和5個月後不再需要輸血，鐮刀型紅血球疾病在接受治療後9個月也不需要輸血 ...引領趨勢登入註冊首頁引領趨勢再生醫療基因療法/編輯CRISPR成功治療β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病患者CRISPR成功治療β地中海貧血和鐮刀型紅血球疾病患者日期:2020/6/16作者:黃家宏(生技醫療第一站)基因編輯CRISPRTherapeutics和Vertex在6月12日歐洲血液學協會(EHA)的虛擬會議上，發表一項正在進行的試驗的最新臨床數據顯示：在使用CRISPR對病患的骨髓幹細胞進行基因編輯後，兩個患有β地中海貧血(TDT)的人和一個患有鐮刀型紅血球疾病(SCD)的人不再需要輸血。

兩名β地中海貧血患者分別在接受CTX001基因編輯療法治療15個月和5個月後不再需要輸血，鐮刀型紅血球疾病在接受治療後9個月也不需要輸血。

這是第一個使用CRISPR治療遺傳性疾病的試驗結果。

β地中海貧血(TDT)的人和一個患有鐮刀型紅血球疾病(SCD)是由影響血紅素的突變引起的，血紅素是一種在紅細胞中攜帶氧氣的蛋白質，嚴重的人需要定期輸血。

但是，一些具有致病突變的人從未表現出任何症狀，因為他們在成年後仍會產生胎兒血紅素。

通常，胎兒血紅素在出生後不久就會停止產生。

這一發現激發了基於增強胎兒血紅素的治療方法的發展。

CRISPRTherapeutics和Vertex合作試驗，從人體內去除了骨髓幹細胞，並且利用CRISPR使關閉胎兒血紅蛋白產生的基因無法運作。

剩餘的骨髓細胞通過化學療法殺死，然後被編輯的細胞取代。

這樣做是為了確保編輯後的幹細胞產生新的血細胞，但是化學療法會產生嚴重的副作用，包括不孕症。

資料來源:NewScientist,CRISPRTherapeutics公司官網上一篇全新!INSTILADRIN®為膀胱癌患者點燃新希望！FDA優先審查中！下一篇Otoferlin可修護聽力臨床數據將在2022年公佈公司Akouos即將上市募集一億美元喜歡這篇文章嗎？立即分享你可能感興趣的文章mRNA好熱!CRISPR基因編輯技術與mRNA療法，或許可為囊狀纖維化治療帶來希望(專業閱讀)美國血友病基因療法第一樁！BioMarin的A型血友病AAV基因療法向FDA提出藥證申請競賽白熱化!輝瑞、Vertex都備戰諾華也宣布投入6億美元擴產僅次於諾華210萬的180萬美元！Bluebird治療β地中海貧血的基因療法2020歐洲上市熱門文章如何加入GENET觀點Line好友加護病房病患惡化人工智慧示警減肥很簡單「吞」神奇膠囊氣球富士軟片華麗變身進軍再生醫療NGS次世代定序的上中下游郭台銘:癌症治療是算出來的全美醫界首富黃馨祥化身精準醫療先鋒黃馨祥和郭台銘:GPSCancerTesting熱門標籤買美國Genet國內新聞掃瞄WHO世衛組織COVID-19感染擴增實境AR藥品召回COVID-19免疫力RochelleWalensky美國CDC疫苗護照疫苗護照檢查點抑制劑本網站提供之資訊僅供輔助參考不得作為投資決策依據投資行為的風險應自行承擔聯絡我們FB分享線上客服