昨日(美國時間25日)，美國食品與藥物管理局(FDA)宣佈批准Global Blood Therapeutics的鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD) ...2016年02月18日星期四23:57:08掌握大中華市場脈動.亞洲專業華文生技產業月刊↓SkiptoMainContent首頁Facebook聯絡我們訂閱註冊登入全民防疫精準醫療專區再生醫學專區亞洲生技大會北美生物科技展ASCO年會報導臺日生技報導BTC2020即時報導臺北生技小聚首頁›全球新聞›國際快訊›首款改善血紅蛋白聚合藥物！GlobalBlood鐮刀型紅血球疾病新藥獲批首款改善血紅蛋白聚合藥物！GlobalBlood鐮刀型紅血球疾病新藥獲批2019.11.26環球生技雜誌/記者巫芝岳編譯發表於2019-11-26作者記者巫芝岳—暫無迴響↓首款改善血紅蛋白聚合藥物！GlobalBlood鐮刀型紅血球疾病新藥獲批(圖片來源：網路)昨日(美國時間25日)，美國食品與藥物管理局(FDA)宣佈批准GlobalBloodTherapeutics的鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)藥物Oxbryta(voxelotor)上市，這是首款獲FDA核准，以「血紅蛋白聚合過程」為標的的創新療法，且比原預定的批准時間提早了3個月。

Oxbryta獲批用於治療12歲以上青少年及成人SCD患者(其中最常見的類型為鐮刀型貧血症)；該藥物可防止紅血球細胞變形及血紅蛋白的異常，患者只需每日口服一次，即可增加血紅蛋白對氧氣的親和力。

透過讓血紅蛋白保持在高度氧化的狀態下，可以防止因血紅蛋白異常聚合而導致紅血球細胞變為鐮刀狀，進而預防它們在血管內結塊。

這項批准是基於一項臨床三期試驗結果，該試驗納入274名鐮刀型紅血球疾病患者，分別以兩種劑量的Oxbryta和安慰劑三組進行治療，結果顯示，較高藥物劑量的組別中，51%的患者治療24週後，血紅蛋白濃度比原先提升超過1g/dL，相較於安慰劑組則僅6%患者達到該反應，兩組間達顯著差異。

試驗亦評估了Oxbryta減少疼痛發作的頻率，但該結果並未達統計學上的意義；值得注意的是，在此之前，FDA從未完全依據血紅蛋白增加的數據，就批准鐮刀型紅血球疾病藥物，而通常是根據藥物是否能減少患者嚴重疼痛發作的次數來決定。

不過FDA本次的加速批准仍有附帶條件：GlobalBlood需進行後續的臨床試驗，以確認該藥物的益處，該試驗將使用穿顱都卜勒超音波(transcranialdopplersonography)檢查患者的血流改善程度，來了解藥物是否能降低中風風險。

日前(11月16日)，FDA才批准了諾華(Novartis)的鐮刀型紅血球疾病藥物Adakveo，可用於預防患者發生血管阻塞危機(Vaso-occlusivecrisis,VOC)；這不但是FDA批准首款治療VOC的靶向療法，且是20年來首款新鐮刀型紅血球疾病藥物。

加上本次Oxbryta的批准，SCD患者將獲得更多治療選擇，也顯現FDA在創新療法審批上的積極行動。

參考資料：https://www.statnews.com/2019/11/25/global-blood-secures-fda-approval-for-new-pill-to-treat-sickle-cell-disease/關於記者巫芝岳Onlyifweunderstand,canwecare.Onlyifwecare,willwehelp.Onlyifwehelp,shallallbesaved.―JaneGoodall‹晟德(4123)108年第三季關係人交易自結申報數與會計師查核數差異說明浩鼎(4174)澄清「浩鼎生物醫藥科技(上海)上市時程、未來發展策略等」報導內容›文章分類國際快訊發表迴響取消回覆抱歉，你必須要登入才能發表迴響喔！Searchfor:生技要聞|BioNews禮來13億美元收購保護神經軸突創新療法新銳DisarmTherapeutics朱博湧：找出「誰是你的TVGUIDE？」創造價值、吸引關鍵合作劉天仁：「選題」是發展基石需考量現實需求、臺灣/全球保險體系差異MEDICALTAIWAN智慧解方攻向長照、心血管大健康默沙東北卡建新廠「膀胱內灌注卡介苗」產能增三倍；小鼠體內首次證明！微型「越野機器人」有望進入腸道輸送藥物更多市場觀測|MarketInformation原創生醫(6483)109年度現增案洽特定人繳款期變更為9/11~10/23瑩碩生技(6677)自主回收糖尿病藥品立糖清膜衣錠？瑩碩：約佔營收0.2%無重大影響加捷生醫(4109)總經