肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍症)/運動神經元疾病 ... | 肌萎縮性脊髓側索硬化症
肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS；俗稱漸凍症；亦稱為運動神經元疾病，MND) 是腦部與脊隨中控制運動的神經(運動神經元) 停止運作的一種狀態。
ALS/MND的人 ...Jumptonavigation語言:繁體中文EnglishEspañolفارسیHrvatski日本語BahasaMalaysiaРусский更多語言顯示較少語言新型冠狀病毒（COVID-19）資源肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍症)/運動神經元疾病(MND)之細胞療法回顧問題相較於非活性治療與無治療，以細胞療法治療肌萎縮性脊髓側索硬化症的有效性與安全性為何？研究背景肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS；俗稱漸凍症；亦稱為運動神經元疾病，MND)是腦部與脊隨中控制運動的神經(運動神經元)停止運作的一種狀態。
ALS/MND的人具有行動、吞嚥、咀嚼和說話的困難，且會逐漸惡化。
半數的ALS/MND病人在症狀首次出現後三年內死亡，常因呼吸所需的肌肉無力所導致。
此情況目前無法治癒。
現今的治療方式主要是減輕症狀，以提升病人的生活品質。
細胞療法是指對病人注射細胞類的成分以治療疾病，針對ALS/MND病人，已有多種細胞療法進行測試，包含幹細胞治療。
幹細胞治療的目的是增加新的運動神經元，這有可能可以減緩或阻止ALS/MND病人病情的惡化。
先前的回顧文章認為，細胞療法為一種有潛力的治療方式，來延緩ALS/MND的病情發展，但這僅是依據臨床前的動物實驗結果。
隨機對照試驗(RCTs)提供了最可靠的證據。
在隨機對照試驗中，一組病人接受試驗治療，另一組為對照組，接受的是另一種治療、或假治療(安慰劑)、或無治療。
妥善執行的隨機對照試驗能提供最佳的證據。
缺乏無治療組別的臨床研究，以及小型的臨床研究，並未發現細胞治療具有療效。
幾個試驗者數量不多，追蹤期間也短的非隨機對照試驗發現，細胞治療可能有助於減緩疾病發展。
目前尚未有治療ALS/MND的細胞療法獲得核准。
我們進行這項回顧研究，來評估現已獲得的隨機對照試驗結果。
研究特性Cochrane作者於醫學資料庫中搜尋臨床試驗資料，發現有兩項臨床試驗研究了細胞療法的療效，並對病人進行六個月的追蹤觀察。
其中一項研究並無完整地對外發表，也沒有提供數據資料，這兩項研究都是由幹細胞公司所贊助。
另一項研究則有提供數據，共收案64位ALS/MND病人。
這些病人從症狀產生到參加試驗的平均時間為兩年，在試驗開始時，他們的運動功能（執行身體任務的能力）具有輕度至中度問題（經修訂的ALS功能評量表的平均值為35，其中0表示重度損傷，48表示正常）。
主要結果與證據品質該項研究的數據品質較低，指出從病人自體骨髓(位於骨頭中心的細胞)分離出來的幹細胞並未產生重大的副作用，病人對細胞植入的程序也展現良好的耐受度。
研究證據也顯示，幹細胞治療可能可以在六個月內些微地減緩運動功能喪失，但對四個月內的呼吸及生活品質則可能無法改善，或六個月時的總體存活率。
由於可獲得的資料非常有限，目前僅有這一項臨床試驗，但並未完善執行，且其數據差異程度大，無法肯定是否具有任何治療效果。
我們迫切地需要大型、設計精良的臨床試驗來確認細胞療法是否對ALS/MND病人有臨床上的效益。
未來的研究目標包括確認適用的細胞種類和數量，以及最佳的施打途徑。
資料最後更新時間為2019年7月。
翻譯紀錄: 譯者姓名：陳柔含服務單位：國立臺灣大學碩士畢職稱：自由譯者本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍台灣研究中心(CochraneTaiwan)、臺灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行聯絡信箱[email protected]發表日期: 19十二月2019作者: AbdulWahidSF,LawZK,IsmailNA,LaiNM主要研究群組: NeuromuscularGroup查閱完整的評論Cochrane圖書館► 列印 引用文獻AbdulWahidS,LawZ,IsmailN,LaiN.Cell-basedtherapiesforamyotrophiclateralsclerosis/motorneurondisease.CochraneDatabaseofSystematicReviews2019,Issue12.Art.No.:CD011742.DOI:10.
ALS/MND的人 ...Jumptonavigation語言:繁體中文EnglishEspañolفارسیHrvatski日本語BahasaMalaysiaРусский更多語言顯示較少語言新型冠狀病毒（COVID-19）資源肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍症)/運動神經元疾病(MND)之細胞療法回顧問題相較於非活性治療與無治療，以細胞療法治療肌萎縮性脊髓側索硬化症的有效性與安全性為何？研究背景肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS；俗稱漸凍症；亦稱為運動神經元疾病，MND)是腦部與脊隨中控制運動的神經(運動神經元)停止運作的一種狀態。
ALS/MND的人具有行動、吞嚥、咀嚼和說話的困難，且會逐漸惡化。
半數的ALS/MND病人在症狀首次出現後三年內死亡，常因呼吸所需的肌肉無力所導致。
此情況目前無法治癒。
現今的治療方式主要是減輕症狀，以提升病人的生活品質。
細胞療法是指對病人注射細胞類的成分以治療疾病，針對ALS/MND病人，已有多種細胞療法進行測試，包含幹細胞治療。
幹細胞治療的目的是增加新的運動神經元，這有可能可以減緩或阻止ALS/MND病人病情的惡化。
先前的回顧文章認為，細胞療法為一種有潛力的治療方式，來延緩ALS/MND的病情發展，但這僅是依據臨床前的動物實驗結果。
隨機對照試驗(RCTs)提供了最可靠的證據。
在隨機對照試驗中，一組病人接受試驗治療，另一組為對照組，接受的是另一種治療、或假治療(安慰劑)、或無治療。
妥善執行的隨機對照試驗能提供最佳的證據。
缺乏無治療組別的臨床研究，以及小型的臨床研究，並未發現細胞治療具有療效。
幾個試驗者數量不多，追蹤期間也短的非隨機對照試驗發現，細胞治療可能有助於減緩疾病發展。
目前尚未有治療ALS/MND的細胞療法獲得核准。
我們進行這項回顧研究，來評估現已獲得的隨機對照試驗結果。
研究特性Cochrane作者於醫學資料庫中搜尋臨床試驗資料，發現有兩項臨床試驗研究了細胞療法的療效，並對病人進行六個月的追蹤觀察。
其中一項研究並無完整地對外發表，也沒有提供數據資料，這兩項研究都是由幹細胞公司所贊助。
另一項研究則有提供數據，共收案64位ALS/MND病人。
這些病人從症狀產生到參加試驗的平均時間為兩年，在試驗開始時，他們的運動功能（執行身體任務的能力）具有輕度至中度問題（經修訂的ALS功能評量表的平均值為35，其中0表示重度損傷，48表示正常）。
主要結果與證據品質該項研究的數據品質較低，指出從病人自體骨髓(位於骨頭中心的細胞)分離出來的幹細胞並未產生重大的副作用，病人對細胞植入的程序也展現良好的耐受度。
研究證據也顯示，幹細胞治療可能可以在六個月內些微地減緩運動功能喪失，但對四個月內的呼吸及生活品質則可能無法改善，或六個月時的總體存活率。
由於可獲得的資料非常有限，目前僅有這一項臨床試驗，但並未完善執行，且其數據差異程度大，無法肯定是否具有任何治療效果。
我們迫切地需要大型、設計精良的臨床試驗來確認細胞療法是否對ALS/MND病人有臨床上的效益。
未來的研究目標包括確認適用的細胞種類和數量，以及最佳的施打途徑。
資料最後更新時間為2019年7月。
翻譯紀錄: 譯者姓名：陳柔含服務單位：國立臺灣大學碩士畢職稱：自由譯者本翻譯計畫由臺北醫學大學考科藍台灣研究中心(CochraneTaiwan)、臺灣實證醫學學會及東亞考科藍聯盟(EACA)統籌執行聯絡信箱[email protected]發表日期: 19十二月2019作者: AbdulWahidSF,LawZK,IsmailNA,LaiNM主要研究群組: NeuromuscularGroup查閱完整的評論Cochrane圖書館► 列印 引用文獻AbdulWahidS,LawZ,IsmailN,LaiN.Cell-basedtherapiesforamyotrophiclateralsclerosis/motorneurondisease.CochraneDatabaseofSystematicReviews2019,Issue12.Art.No.:CD011742.DOI:10.